Przegląd choroby
SMA
W krajach Grupy Wyszehradzkiej (V4) stwierdzono relatywnie niewielkie ograniczenia w dostępie do diagnostyki i leczenia SMA, mierzone za pomocą wskaźnika GAP. Wyniki różnią się w poszczególnych krajach, a różnica między krajem o najwyższym i najniższym wyniku wynosi około 23 punktów. Głównymi przyczynami wpływającymi na obniżenie oceny w niektórych państwach są ograniczenia diagnostyki oraz relatywnie niewielki odsetek pacjentów leczonych terapią genową w roku 2022.
Porównanie krajów
Ogólny GAP - SMA
Zgodność z wytycznymi
W wytycznych praktyki klinicznej znaleziono pozytywne rekomendacje dla 3 leków stosowanych w SMA. Wszystkie z nich są dostępne dla pacjentów z SMA we wszystkich krajach V4.
Od rejestracji do refundacji
Obciążenie populacji
DALY* - W przeliczeniu na 100 000
Wartości szacunkowe.
Brak uśrednionych danych dla U.E oraz Europy Zachodniej.
*disability adjusted life-years
Populacja docelowa
Terapia genowa
Dostęp do leków
Liczba leczonych pacjentów (2022)
*Łącznie 17 pacjentów poddano terapii genowej, włączając tych zdiagnozowanych w poprzednich latach
Dostęp do leków
Populacja leczona (%)
Główne zagadnienia
- Średni czas oczekiwania na refundację leków stosowanych w SMA w krajach V4 wynosi ponad 1,6 roku. Różnica pomiędzy najkrótszym i najdłuższym średnim czasem oczekiwania na refundację w poszczególnych krajach wynosi 2,8 roku.
- Finansowanie terapii genowej zostało wprowadzona we wszystkich państwach poza Czechami w latach 2020-2022 z różnym efektem w zakresie liczby pacjentów korzystających z takiego leczenia. Odsetek populacji docelowej leczonej z wykorzystaniem tej terapii w roku 2022 wyniósł odpowiednio 24% i 36% w Polsce i na Słowacji, natomiast w Czechach i na Węgrzech lek ten otrzymało 100% pacjentów z populacji docelowej.
Projekt
Zmierzono różnice w dostępie do leków innowacyjnych i diagnostyki w wybranych obszarach terapeutycznych w krajach Grupy Wyszehradzkiej (V4) (Polska, Węgry, Czechy i Słowacja).