Prostředí choroby
SMA
Podle GAP skóre byla v zemích Visegrádu (V4) zjištěna střední až vysoká omezení přístupu k diagnóze a léčbě SMA. Výsledky se v jednotlivých zemích významně liší a rozdíl mezi nejvyšším a nejnižším skóre je cca 49 bodů. Hlavními důvody relativně nízké hodnoty tohoto ukazatele v některých zemích V4 je žádný nebo jen omezený přístup ke screeningovému programu pro SMA, nestejný přístup k registrovaným lékům z důvodu neexistující nebo značně omezené úhrady a velmi nízký podíl pacientů léčených genetickou léčbou ve většině zemí v roce 2021.
V RÁMCI ZEME
OBECNÝ NEDOSTATEK - SMA
SOULAD S PREDPISY
Ve směrnicích pro klinickou praxi byla nalezena pozitivní doporučení pro 3 léky na SMA. Alespoň dva z nich jsou pro pacienty se SMA dostupné ve všech zemích V4 - příslušné skóre je tedy 67-100 procent.
OD ROZHODNUTÍ O REGISTRACI PO ÚHRADU ZDRAVOTNÍMI POJIŠTOVNAMI
Zátež populace danou chorobou
DALY* - Pocet na 100 000
Odhadované hodnoty.
Pro průměr EU a západní Evropy nejsou k dispozici žádné údaje.
*délka života upravená podle zdravotního postižení
CÍLOVÁ POPULACE
Genová terapie
PRÍSTUP K LÉKUM
POCET LÉCENÝCH PACIENTU (2021)
*Celkově bylo léčeno genovou terapií 33 pacientů, včetně pacientů diagnostikovaných v předchozích letech
PRÍSTUP K LÉKUM
PROCENTO OŠETRENÉ POPULACE (%)
HLAVNÍ PROBLÉMY
- Průměrná doba do schválení úhrady léku na SMA v zemích V4 je víc než 1,7 roku. Rozdíl mezi nejkratší a nejdelší průměrnou dobou schvalování úhrady léku na spinální svalovou atrofii v jednotlivých zemích V4 je 1,3 roku.
- Úhrada genetické terapie byla zavedena ve všech zemích V4 s výjimkou České republiky v letech 2021-2022 a procento cílové populace léčené touto metodou bylo velmi nízké: 0-11 %. Česká republika, kde byla úhrada zavedena v roce 2020, však dosáhla skóre 100 % cílové populace pacientů léčených genetickou terapií v roce 2021.
Projekt
Zjišťovali jsme rozdíly v přístupu k inovativním lékům a diagnostice ve vybraných terapeutických oblastech v zemích Visegrádu (V4) (Polsko, Maďarsko, Česko a Slovensko).