Betegségenkénti helyzetértékelés
SMA (Gerinc eredetű izomsorvadás)
GAP pontszámban mérve az SMA diagnosztizálása és kezelése terén súlyos-mérsékelt szintű korlátozásokat azonosítottak a visegrádi (V4) országokban. Az eredmények országról országra nagymértékben eltérőek - legmagasabb és legalacsonyabb pontszám közötti különbség több mint 49 pont. Bizonyos országokban a viszonylag alacsony V4 teljesítmény fő oka az, hogy nincs vagy csak korlátozottan elérhető az SMA szűrési program, a regisztrált gyógyszerekhez való hozzáférés eltérő, a visszatérítés hiánya vagy főbb visszatérítési korlátozások miatt, illetve, hogy 2021-ben a legtöbb országban alacsony volt a génterápiával kezelt betegek aránya.
ÖSSZEHASONLÍTÁS
ÖSSZESÍTETT GAP INDIKÁTOR - SMA
MEGFELELÉS A NEMZETKÖZI IRÁNYELVEKNEK
A klinikai gyakorlati útmutatókban 3 SMA gyógyszerre találhatók pozitív ajánlások. Ezek közül legalább kettő elérhető az SMA-s betegek számára az összes V4 országban, így a vonatkozó pontszám 67-100.
AZ ENGEDÉLYEZÉSTŐL A TÁMOGATÁSIG
Betegségteher
DALY* - 100 ezer főre vetítve
Ecsült értékek.
Az uniós és nyugat-európai átlagra vonatkozóan nincs adat.
*egészségkárosodással korrigált életévek
CÉLCSOPORT
Génterápia
HOZZÁFÉRÉS A GYÓGYSZEREKHEZ
KEZELT BETEGEK SZÁMA (2021)
*Összességében 33 beteget kezeltek génterápiával, beleértve a korábbi években diagnosztizáltakat is
HOZZÁFÉRÉS A GYÓGYSZEREKHEZ
KEZELT POPULÁCIÓ ARÁNYA (%)
FŐ PROBLÉMÁK
- A V4 országokban az SMA elleni gyógyszerek átlagos visszatérítési ideje több mint 1,7 év. Az országok között a visszatérítés legrövidebb és leghosszabb átlagos időtartama közötti különbség 1,3 év.
- A génterápia visszatérítését most vezették be 2021-2022-ben a V4 országokban (Csehország kivételével), és az ilyen terápiával kezelt célpopuláció aránya nagyon alacsony: 0%-11%. Csehország, amely 2020-ban megkezdte a visszatérítést, azonban2021-ben 100%-os pontszámot ért el a célpopulációhoz tartozó, génterápiával kezelt betegeket illetően.
A projektről
A visegrádi országokban (Lengyelország, Magyarország, Csehország és Szlovákia) 10 kiválasztott terápiás területen vizsgáltuk az innovatív gyógyszerekhez való hozzáférés és a diagnosztika terén mutatkozó lemaradást.