Panoráma chorôb
SMA
Na základe meraní skóre GAP bolo v krajinách Vyšehradskej štvorky (V4) identifikované závažné až stredné obmedzenie v prístupe k diagnostike a liečbe SMA. Výsledky sa v jednotlivých krajinách značne líšia, pričom rozdiel medzi krajinou s najvyšším a najnižším skóre je približne 49 bodov. Hlavnými dôvodmi relatívne nízkej výkonnosti V4 v niektorých štátoch sú žiadny alebo obmedzený prístup k skríningovému programu SMA, rôzny prístup k registrovaným liekom z dôvodu nedostatočnej úhrady alebo veľkých obmedzení úhrad a veľmi nízky podiel pacientov liečených génovou terapiou vo väčšine štátov v roku 2021.
V CELEJ KRAJINE
CELKOVÝ ROZDIEL (GAP) - SMA
SÚLAD S USMERNENIAMI
V usmerneniach pre klinickú prax sa našli pozitívne odporúčania pre 3 lieky na SMA. Minimálne dva z nich sú dostupné pacientom so SMA vo všetkých krajinách V4, príslušné skóre je teda 67–100.
OD REGISTRÁCIE AŽ PO ÚHRADU
Zataženie obyvatelstva
DALY* - na 100 tis.
Odhadované hodnoty.
Pro průměr EU a západní Evropy nejsou k dispozici žádné údaje.
*roky života prispôsobené zdravotnému postihnutiu
CIELOVÁ POPULÁCIA
Génová terapia
PRÍSTUP K LIEKOM
POCET LIECENÝCH PACIENTOV (2020)
*Celkovo 33 pacientov bolo liečených génovou terapiou, vrátane pacientov diagnostikovaných v predchádzajúcich rokoch
PRÍSTUP K LIEKOM
LIECENÁ POPULÁCIA (%)
HLAVNÉ PROBLÉMY
- Priemerný čas do úhrady liekov na SMA v krajinách V4 je viac ako 1,7 roka. Rozdiel medzi najkratším a najdlhším priemerným časom do úhrady medzi krajinami je 1,3 roka.
- Úhrada génovej terapie bola práve implementovaná v rokoch 2021-2022 vo všetkých štátoch V4 okrem Česka, pričom percento cieľovej populácie liečenej touto terapiou bolo veľmi nízke: 0%-11%. Česko, ktoré spustilo preplácanie v roku 2020, však dosiahlo v roku 2021 skóre 100% cieľovej populácie pacientov liečených génovou terapiou.
Projekt
Merali sme rozdiel v prístupe k inovatívnym liekom a diagnostike vo vybraných terapeutických oblastiach v krajinách Vyšehradskej štvorky (Poľsko, Maďarsko, Česko a Slovensko).