Przegląd choroby
Mukowiscydoza
Ograniczenia w dostępie do leczenia i diagnostyki mukowiscydozy w regionie V4 nie różnią się znacząco pomiędzy państwami – dystans między krajami o wyższej punktacji – Czechami i Polską i krajami o niższej punktacji – Słowacją i Węgrami wyniósł ok. 9 pkt. Choć łączna punktacja wszystkich państw regionu jest stosunkowo wysoka, zauważalnie obniżają ją ograniczenia formalne refundacji leków innowacyjnych oraz relatywnie długi czas od rejestracji do ich refundacji.
Porównanie krajów
Ogólny GAP - Mukowiscydoza
Zgodność z wytycznymi
Wytyczne praktyki klinicznej zalecają stosowanie 5 leków na mukowiscydozę spośród uwzględnionych w analizie. W każdym z ocenianych państ dostępne są 3 lub 4 leki - zgodność z wytycznymi ocenia się zatem na 60-80%.
Od rejestracji do refundacji
Obciążenie populacji
DALY* - W przeliczeniu na 100 000
Dane szacunkowe.
Brak danych dla średniej UE oraz Europy Zachodniej.
*disability adjusted life-years
Populacja docelowa
kaftrio
Dostęp do leków
Liczba leczonych pacjentów (2024)
*zarejestrowany w 2025 roku
Dostęp do leków
Populacja leczona (%)
Główne zagadnienia
- Średni czas oczekiwania na regularną refundację leków na mukowiscydozę w krajach grupy V4 wynosi 5,2 roku. Różnica pomiędzy najkrótszym i najdłuższym średnim czasem oczekiwania na refundację w poszczególnych krajach wynosi 1,9 roku.
- Finansowanie pierwszej potrójnej terapii skojarzonej CF w ramach regularnej refundacji lub w ramach programów wczesnego dostępu została wprowadzona we wszystkich państwach V4 latach 2021–2022, jednak z bardzo różnymi wynikami: lek ten dostaje jedynie ok 30% pacjentów z grupy docelowej na Węgrzech, podczas gdy na Słowacji i w Polsce jest to 64–69%, a w Czechach – 94% chorych. Druga potrójna terapia skojarzona do stosowania w populacji pacjentów z mukowiscydozą zarejestrowana została w 2025 roku i w żadnym z państw V4 nie była dostępna na koniec 2025 roku.
Projekt
Zmierzono różnice w dostępie do leków innowacyjnych i diagnostyki w wybranych obszarach terapeutycznych w krajach Grupy Wyszehradzkiej (V4) (Polska, Węgry, Czechy i Słowacja).
Do pobrania
Mukowiscydoza
Kluczowe fakty
Mukowiscydoza
Raport dla specjalistów
PowerBI 2026
Mukowiscydoza
Raport dla specjalistów
PowerBI 2025
Mukowiscydoza
Raport dla specjalistów
PowerBI 2024
Mukowiscydoza
Raport dla specjalistów
PowerBI 2023
Mukowiscydoza
Raport dla specjalistów
PowerBI 2022