Przegląd choroby
Mukowiscydoza
Ograniczenia w dostępie do leczenia i diagnostyki mukowiscydozy w regionie V4 różnią się znacząco pomiędzy państwami –a dystans między krajami o najwyższej punktacji – Czechami i Polską a osiągającymi najgorszą punktację Węgrami wynosi około 25 punktów. Na wynik Węgier wpływa przed wszystkim niski odsetek pacjentów leczonych z wykorzystaniem potrójnej terapii skojarzonej, a łaczną punktację wszystkich pańsw obniża długi czas od rejestracji do refundacji leków.
Porównanie krajów
Ogólny GAP - Mukowiscydoza
Zgodność z wytycznymi
Wytyczne praktyki klinicznej zalecają stosowanie 5 leków na mukowiscydozę spośród uwzględnionych w analizie. W każdym z ocenianych państ co najmniej 3 z nich są dostępne - zgodność z wytycznymi ocenia się na 60-100%.
Od rejestracji do refundacji
Obciążenie populacji
DALY* - W przeliczeniu na 100 000
*disability adjusted life-years
Populacja docelowa
kaftrio
Dostęp do leków
Liczba leczonych pacjentów (2023)
Dostęp do leków
Populacja leczona (%)
Główne zagadnienia
- Średni czas oczekiwania na regularną refundację leków na mukowiscydozę w krajach grupy V4 wynosi 5,2 roku. Różnica pomiędzy najkrótszym i najdłuższym średnim czasem oczekiwania na refundację w poszczególnych krajach wynosi 1,5 roku.
- Finansowanie potrójnej terapii skojarzonej CF w ramach regularnej refundacji lub w ramach programów wczesnego dostępu została wprowadzona we wszystkich państwach V4 latach 2021–2022, jednak z bardzo różnymi wynikami: lek ten dostaje jedynie ok. 24% pacjentów z grupy docelowej na Węgrzech, podczas gdy na Słowacji i w Polsce jest to 74%, a w Czechach – 93% chorych.
Projekt
Zmierzono różnice w dostępie do leków innowacyjnych i diagnostyki w wybranych obszarach terapeutycznych w krajach Grupy Wyszehradzkiej (V4) (Polska, Węgry, Czechy i Słowacja).