Przegląd choroby
Mukowiscydoza
Ograniczenia w dostępie do leczenia i diagnostyki mukowiscydozy w regionie V4 różnią się znacząco pomiędzy państwami, a różnica między krajem o najwyższej i najniższej punktacji wynosi około 25 punktów. Głównymi przyczynami słabych wyników V4 są niski odsetek pacjentów leczonych z wykorzystaniem potrójnej terapii skojarzonej we wszystkich państwach poza Czechami oraz długi czas od rejestracji do refundacji leków.
Porównanie krajów
Ogólny GAP - Mukowiscydoza
Zgodność z wytycznymi
Wytyczne praktyki klinicznej zalecają stosowanie 5 leków na mukowiscydozę spośród uwzględnionych w analizie. W każdym z ocenianych państ co najmniej 3 z nich są dostępne - zgodność z wytycznymi ocenia się na 60-80%.
Od rejestracji do refundacji
Obciążenie populacji
DALY* - W przeliczeniu na 100 000
Wartości szacunkowe.
Brak uśrednionych danych dla UE oraz Europy Zachodniej.
*disability adjusted life-years
Populacja docelowa
kaftrio
Dostęp do leków
Liczba leczonych pacjentów (2022)
Dostęp do leków
Populacja leczona (%)
Główne zagadnienia
- Średni czas oczekiwania na refundację leków na mukowiscydozę w krajach grupy V4 wynosi 5 lat. Różnica pomiędzy najkrótszym i najdłuższym średnim czasem oczekiwania na refundację w poszczególnych krajach wynosi 1 rok.
- Finansowanie potrójnej terapii skojarzonej CF w ramach regularnej refundacji lub w ramach programów wczesnego dostępu została wprowadzona we wszystkich państwach V4 poza Polską w latach 2021–2022 – z bardzo różnymi wynikami: od 21% pacjentów z grupy docelowej leczonych na Węgrzech do 83% pacjentów z populacji docelowej leczonych w Czechach.
Projekt
Zmierzono różnice w dostępie do leków innowacyjnych i diagnostyki w wybranych obszarach terapeutycznych w krajach Grupy Wyszehradzkiej (V4) (Polska, Węgry, Czechy i Słowacja).